Pacjenci z chorobami rzadkimi nie mają dostępu do wielu nowoczesnych terapii
Polski system refundacji leków jest niekorzystny dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Stosowany system oceny sprawia, że prawie wszystkie leki sieroce wypadają w testach jako nieopłacalne kosztowo, czyli nie podlegają refundacji.